您的当前位置:首页 > 焦点 > 专家:血友病的基因治疗将成趋势 正文
时间:2024-09-21 18:38:10 来源:网络整理 编辑:焦点
专家:血友病的基因治疗将成趋势2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾
◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成山西某某烘焙维修网点疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成山西某某烘焙维修网点新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
也门胡塞武装公布新型高超音速导弹画面2024-09-21 18:25
每一幕都动人!一觉醒来要和巴黎残奥说再见了2024-09-21 18:25
深化两军战略协作水平,中俄9月举行联合海空演习2024-09-21 18:24
中秋假期去哪玩?这些美景别错过→2024-09-21 18:01
美军“死神”被击落,“携带8枚导弹”2024-09-21 17:45
2024广州马拉松赛12月开跑 报名即将启动2024-09-21 17:13
中国海警首次带直升机随舰执行公海飞行执法任务2024-09-21 17:06
郑钦文等6人,拟记大功!2024-09-21 17:04
轻松一刻:不是我吹,台风来了都得干完活才能走2024-09-21 17:00
美、俄等国部分专家学者抵达北京香山论坛会场2024-09-21 16:40
解放军中将赠送美前官员“和为贵”书法条幅2024-09-21 18:32
洪涝灾害后,这样做好家庭清洁与消毒2024-09-21 18:29
28岁女教师难找对象,家长疑惑“男孩都咋想的”,评论区扎心了2024-09-21 18:24
这3种人真的不适合午睡 快看看是不是你2024-09-21 18:05
正处于“香眼”阶段,颐和园百余盆桂花扮靓中秋节2024-09-21 16:54
俄“联盟MS2024-09-21 16:50
杀鸡儆猴,也换不来一场胜利2024-09-21 16:46
德国宣布9月16日起所有陆地边境恢复护照检查2024-09-21 16:29
警方:造谣有人被台风吹落高坠8人被罚2024-09-21 16:07
特朗普称不会再与哈里斯举行下一场总统选举辩论2024-09-21 16:03